提高疗效，这在新药研发中是非常重要的方面，如果剂型选择不当会导致药物开发的失败

剂型选择应根据药理毒理和临床等方面的研究结果并且需要结合化合物的性质综合考虑确

定，同时，选择合理规格也必须根据相关的药理毒理和临床的研究结果。

（

3）质量研究

  由于所开发化合物的性质、剂型的不确定，在质量研究时需要进行深入的

研究，对有关物质检查和含量测定的方法进行探索确定适宜的方法，相关的杂质需要进行

定性和定量研究，杂质的限度需要根据药理毒理或临床的研究结果并结合制备工艺的研究

结果综合考虑才能确定。

 

（

4）稳定性

  面对一个全新的药物其稳定性如何，光、温度和湿度对其的影响程度如何均

未知，需要进行不断深入的研究，逐渐认识和了解，并根据药物和剂型的特点选择合适的

包装材料，确定药品的包装，制订产品的有效期，同时考虑到不同的上市国家和地区的气

候，可能需要进行多气候带的稳定性研究。

    因此，创新药物和仿制药物 CMC 研究目的和侧重点是不同的，主要原因在于创新药物

在其研发过程具有不确定性，药物的剂型、规格和处方需要结合其毒性和有效性进行相应的

变更以达到毒性最低、疗效最佳的目的，因此创新药物的研发是具有阶段性，不同阶段

CMC 的研究重点是不同的。

二、创新药物研发中

CMC 阶段性要求的必要性

CMC 阶段性研究符合药物研发的规律

  创新药物的研发是一个长期、复杂的过程，在这个过

程中，随着对化合物的药理毒理作用、药效等方面研究的不断深入，研发者会对目标化合物

的药用前景不断进行评价和评估，即，是否值得继续深入的开发，因为进行全面的开发费

用要高的多，为了减少风险，在这个阶段研究随时会停止，目标化合物随时会被放弃。在进

行

CMC 的研究时，其主要目的是结合药理毒理的研究结果保证目标化合物的安全性，保

证目标化合物的质量基本可控。在此期间，根据临床研究的需要，药物的剂型、处方工艺、规

格等均会发生变更，在此阶段进行

CMC 研究时，一般采用“通用”的方法，质量的控制项目

采用常规的控制项目，目的是保证化合物质量的基本可控和一致性。

安全性的保障

  在药物研发的初期，药物的安全和有效性主要在于动物实验的结果，CMC

不是决定性的因素，通过动物实验研究，确定目标化合物的安全和有效性。通常，在此阶段

药物的毒性主要考虑来源于活性成份，杂质不是主要的方面。在

Ⅰ期或Ⅱ a 期临床研究时，患

者数目较少，持续时间通常较短，在临床研究时需要对不良事件进行严格的监测

,有序错开

受试者的纳入期。在临床研究的全过程，监管部门需要进行持续和严格的监督管理。这一系